Noile terapii PPAR oferă speranțe în tratamentul colangitei biliare primare
Colangita biliară primară este o boală autoimună rară care afectează ficatul și poate progresa către ciroză.
Aceasta apare atunci când sistemul imunitar atacă micile căi biliare din interiorul ficatului, provocând acumularea de bilă, inflamație și deteriorare progresivă a ficatului. Deși există un tratament de primă linie, 40% dintre pacienți nu răspund adecvat la acesta sau nu îl pot tolera, motiv pentru care este necesară dezvoltarea unor opțiuni terapeutice noi.
Un studiu publicat în revista Trends in Molecular Medicine arată că receptorii activați de peroxizomi (PPAR) devin o potențială țintă terapeutică.
Studiul este condus de profesorul Manuel Vázquez-Carrera de la Facultatea de Farmacie și Științe Alimentare a Universității din Barcelona, Institutul de Biomedicină (IBUB) și Institutul de Cercetare Sant Joan de Déu (IRSJD) și este responsabil de domeniul CIBER pentru Diabet și Boli Metabolice Asociate (CIBERDEM).
Această cercetare prezintă ultimele progrese în înțelegerea rolului receptorilor PPAR în dezvoltarea bolii și arată cum activarea lor influențează procesele asociate cu deteriorarea ficatului și modificările metabolice caracteristice diabetului de tip 2.
Studiul analizează dovezile științifice referitoare la agonștii PPAR, o familie de medicamente care reglează procese esențiale pentru funcția hepatică. Acestea includ medicamentele recent aprobate elafibranor și seladelpar, care au extins opțiunile de tratament pentru persoanele cu colangită biliară primară.
Xavier Palomer, autor principal al studiului și profesor la Universitatea din Barcelona, face parte din grupul de cercetare condus de Vázquez-Carrera.
Conform constatărilor, activarea receptorilor PPAR ajută la reducerea inflamației, promovează un echilibru al acizilor biliari – acumularea acestora fiind toxică pentru ficat – și ar putea încetini progresia fibrozării, unul dintre principalii factori asociați cu deteriorarea funcției hepatice.
Pe lângă rolul lor în această boală, receptorii PPAR sunt implicați în mecanismele biologice comune cu diabetul de tip 2. Aceștia reglează metabolismul grăsimilor, sensibilitatea la insulină și răspunsul inflamator – procese care sunt perturbate atât în bolile metabolice, cât și în anumite afecțiuni hepatice. Înțelegerea acestor legături ar putea facilita dezvoltarea de tratamente care vizează mecanisme comune și ar contribui la o înțelegere mai integrată a ambelor boli.
Conform echipei, care a analizat de asemenea dovezile clinice disponibile referitoare la diferiți agonisti PPAR, aceste terapii au devenit una dintre principalele opțiuni pentru pacienții care necesită tratament de linie secundară. „Cu toate acestea, sunt necesare studii suplimentare cu perioade de urmărire mai lungi pentru a confirma impactul lor asupra progresiei bolii și beneficiile pe termen lung”, subliniază cercetătorii.
