Transplanturile de măduvă osoasă parțial compatibile asigură o rată ridicată de supraviețuire la tinerii cu anemie aplastică
Cercetătorii de la Johns Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center și Johns Hopkins Children’s Center au raportat că transplanturile de măduvă osoasă utilizând donatori de familie parțial compatibili au obținut o rată de supraviețuire de 96% în rândul pacienților tineri, cu vârste cuprinse între 2 și 20 de ani, diagnosticați cu anemie aplastică severă, o afecțiune rară și potențial mortală, în care măduva osoasă nu produce suficiente celule sanguine sănătoase.
Studiul, susținut parțial de National Cancer Institute, a fost publicat pe 3 august în Blood Advances. Rezultatele sugerează că această metodă ar putea reprezenta o opțiune eficientă de tratament pentru pacienții tineri cu anemie aplastică severă, inclusiv pentru cei care nu au primit tratamente anterioare sau pentru cei a căror boală a recidivat sau nu a răspuns complet la terapiile inițiale.
Anemia aplastică severă apare atunci când măduva osoasă nu produce suficiente celule roșii, care transportă oxigen, celule albe, care luptă împotriva infecțiilor, și plachete, care ajută la coagularea sângelui. Transplantul de măduvă osoasă poate vindeca această afecțiune prin înlocuirea celulelor sanguine afectate cu celule sănătoase de la donatori. Conform cercetătorilor, doar aproximativ 25% până la 30% dintre pacienți au un donator de frate complet compatibil, iar găsirea unui donator neînrudit compatibil poate fi deosebit de dificilă pentru pacienții din populații minoritare rasiale și etnice, care sunt subreprezentate în registrele de donatori.
Metoda dezvoltată de Kimmel Comprehensive Cancer Center folosește donatori haploidentici (parțial compatibili), precum părinți, frați sau alte rude, ceea ce extinde semnificativ numărul de donatori disponibili. Pacienții beneficiază de un tratament de intensitate redusă, care utilizează doze mai mici de chimioterapie și radioterapie pentru a pregăti organismul pentru transplant. De asemenea, medicamentul ciclofosfamidă este administrat după transplant pentru a ajuta la prevenirea bolii grefă versus gazdă (GVHD), o complicație serioasă în care celulele imune ale donatorului atacă organele și țesuturile sănătoase ale pacientului.
Una dintre cele mai mari provocări în tratamentul anemiei aplastice severe a fost găsirea rapidă a unui donator potrivit pentru a oferi pacienților un transplant potențial curativ. Această abordare ne permite să folosim donatori de familie disponibili, obținând în același timp o supraviețuire excelentă și rate foarte scăzute ale complicațiilor grave.
Grupul de cercetare, condus de Kenneth Cooke, Heather Symons și Amy DeZern, a revizuit rezultatele a 31 de pacienți, cu vârste între 2 și 20 de ani, care au suferit transplanturi de măduvă osoasă la Johns Hopkins între 2014 și 2024. Dintre aceștia, 23 au beneficiat de abordarea cu intensitate redusă, incluzând 21 care au primit măduvă osoasă de la donatori de familie parțial compatibili și doi de la frați complet compatibili. Opt pacienți au primit transplanturi standard de la frați compatibili, folosind o combinație diferită de medicamente înainte și după transplant.
Dintre cei 23 de pacienți tratați cu ciclofosfamidă post-transplant, 22 au supraviețuit, ceea ce reflectă o rată generală de supraviețuire de 96%. Toți cei 14 pacienți a căror boală a recidivat sau nu a răspuns la tratamentele anterioare au supraviețuit, la fel ca și opt din nouă pacienți care nu primiseră tratamente anterioare. Toți cei opt pacienți care au primit transplanturi standard de la frați compatibili au supraviețuit.
Cercetătorii au constatat, de asemenea, că celulele donatorilor transplantate s-au stabilit cu succes și au continuat să producă celule sanguine sănătoase la aproape toți pacienții care au beneficiat de noua abordare. La un an, pacienții supraviețuitori aveau cel puțin 95% celule sanguine derivate de la donator, indicând o integrare puternică și durabilă. Toți pacienții supraviețuitori au rămas independenți de transfuzia de sânge la ultima lor evaluare.
GVHD severă a fost rar întâlnită, iar 95% dintre pacienții supraviețuitori nu au mai avut nevoie de medicamente pentru a suprima sistemul imunitar la un an după transplant. Complicațiile pe termen lung au fost, în general, rare, deși unii pacienți au experimentat probleme renale sau modificări ale funcției hormonale reproductive.
„Aceste rezultate arată că putem depăși barierele de lungă durată legate de disponibilitatea donatorilor, obținând în același timp o integrare durabilă și o supraviețuire excelentă”, a declarat Margarita Dionysiou. Rezultatele se bazează pe decenii de progrese în cercetare la Kimmel Comprehensive Cancer Center utilizând ciclofosfamidă pentru a gestiona GVHD și pentru a demonstra că transplantul de măduvă osoasă parțial compatibil este la fel de sigur și eficient ca transplanturile complet compatibile.
Cercetătorii subliniază că studiul a fost relativ mic și că este necesară o urmărire pe termen mai lung pentru a evalua complet posibilele efecte tardive.
