UCI Health demarează primul studiu mondial cu celule stem embrionare pentru boala Huntington
UCI Health, entitatea clinică a Universității din California, Irvine, a lansat primul studiu clinic pe oameni, bazat pe celule stem embrionare, pentru boala Huntington.
Studiul, în faza 1b/2a, va evalua siguranța celulelor stem neuronale hNSC-01, derivate din celule stem embrionare, care sunt administrate precis în creier printr-un sistem stereotactic de mapare și țintire neurologică, realizat într-o sală de RMN.
Acest trial este rezultatul unor ani de cercetări fundamentale și translaționale la UCI, finanțate de California Institute of Regenerative Medicine (CIRM), echipa de cercetare fiind condusă de Leslie M. Thompson, Ph.D., Donald Bren Profesor de psihiatrie și comportament uman, precum și neurobiologie și comportament, la UC Irvine.
„Acest studiu clinic subliniază rolul important pe care îl joacă o echipă interdisciplinară academică și clinică, alături de familiile afectate de HD, în avansarea medicinei”, a declarat Thompson, sponsor al studiului. „Suntem recunoscători pacienților și familiilor lor incredibile pentru curajul de a oferi speranță altora cu foarte puține opțiuni.”
Prima intervenție pe pacient a avut loc în luna mai la UCI Health – Irvine, unde a fost implementat primul program de transplant de celule stem pentru adulți din Orange County. Neurochirurgul Dr. Jefferson W. Chen, asistat de o echipă care include un rezident în neurochirurgie, a efectuat intervenția. Un al doilea pacient este programat să primească intervenția în luna iulie.
Intervenția primului pacient a decurs foarte bine, fără raportări de evenimente adverse grave până în prezent. Acest studiu ar putea să ne apropie de un viitor cu tratamente disponibile care ar putea încetini progresul bolii Huntington.
Boala Huntington este o afecțiune genetică fatală și progresivă, care distruge treptat celulele cerebrale. De obicei, simptomele apar între 35 și 50 de ani și se agravează pe parcursul a 10-20 de ani. Acestea includ mișcări involuntare, dificultăți în gândire și planificarea sarcinilor zilnice, precum și modificări de dispoziție, cum ar fi depresia. Dacă va avea succes, această terapie ar putea prelungi viața independentă și ar reduce semnificativ costurile pe termen lung ale îngrijirii, ușurând astfel povara asupra familiilor.
Intervenția testată se numește hNSC-01. Aceasta utilizează celule stem neuronale pluripotente, derivate din celule stem embrionare, fabricate prin facilitățile GMP de la UC Davis, care au demonstrat în studii pe animale că pot:
- Proteja celulele cerebrale existente
- Înlocui celulele pierdute
- Repara circuitele cerebrale afectate
- Elibera proteine utile, cum ar fi factorul neurotrofic derivat din creier (BDNF)
- Reduce acumulările de proteine dăunătoare care afectează celulele cerebrale
Aceste celule stem au fost, de asemenea, dovedite a fi sigure pe termen lung în experimentele realizate pe șoareci.
Celulele stem sunt implantate în cadrul unei proceduri chirurgicale de aproximativ șase ore, efectuată sub anestezie generală. Pacientul, aflat în poziție culcată cu fața în jos într-un scanner RMN, primește celulele stem implantate direct în striatum, o regiune profundă a creierului, folosind o platformă de navigație și livrare proprietară. Deteriorarea striatumului, care este responsabil de controlul motor, luarea deciziilor, motivație și altele, cauzează simptomele bolii Huntington.
Subiecții vor fi monitorizați îndeaproape pentru siguranță, precum și pentru semne preliminare de beneficiu potențial.
Studiul clinic este posibil datorită unei finanțări de 12 milioane de dolari din partea CIRM și este coordonat prin UC Irvine Alpha Clinic. Acesta face parte din cele nouă centre de cercetare clinică CIRM din stat și reprezintă brațul clinic al UC Irvine Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center.
Studiul va înrola 21 de persoane cu vârste între 18 și 65 de ani, aflate în stadiu incipient al bolii Huntington. Dintre aceștia, 12 participanți vor fi înrolați într-un grup de dozare escaladată în faza 1b, iar nouă în grupul de expansiune în faza 2a.
Boala Huntington, care progresează adesea pe parcursul decadelor, impune o povară financiară și emoțională considerabilă pacienților, familiilor și îngrijitorilor. În California, costurile de îngrijire medicală pentru pacienții cu Huntington pot varia între 3 milioane și 25 milioane de dolari anual.
