Highlight Therapeutics anunță rezultate pozitive în faza 2b pentru BO-112 în carcinoma bazocelular localizat la EADV

Highlight Therapeutics anunță rezultate pozitive în faza 2b pentru BO-112 în carcinoma bazocelular localizat la EADV

Highlight Therapeutics, o companie biotehnologică în stadiu clinic care dezvoltă activatori imunologici pentru a transforma tratamentul tumorilor cutanate, a anunțat astăzi rezultate favorabile din studiul clinic multicentric, cu un singur braț, de fază 2b SPOTLIGHT-204, care evaluează BO-112, un tratament inovator bazat pe ARN dublu catenar pentru pacienții cu carcinom bazocelular (BCC) primar, resectabil, cu risc scăzut și ridicat.

BO-112 este un tratament în investigare și nu a fost aprobat de nicio autoritate de reglementare. Rezultatele vor fi prezentate astăzi într-o sesiune de prezentare de ultim moment la cel de-al 35-lea Congres al Academiei Europene de Dermatologie și Venereologie (EADV) de la Viena.

Studiul a îndeplinit obiectivul său principal de răspuns vizual și patologic la săptămâna 24, precum și obiectivele secundare cheie, inclusiv siguranța și tolerabilitatea.

SPOTLIGHT-204 este considerat a reprezenta cea mai mare cohortă de pacienți cu BCC de cap și gât cu risc ridicat tratați până în prezent cu terapie intralesională.

„Astăzi marchează o etapă importantă pentru Highlight Therapeutics, deoarece aceste rezultate reprezintă prima validare clinică a BO-112 în BCC și ne oferă o convingere puternică de a avansa în dezvoltarea de etapă târzie. Suntem încântați să aducem această opțiune potențială non-chirurgicală mai aproape de pacienți, în special de cei cu BCC de risc ridicat în cap și gât, unde nevoia este cea mai mare. Rezultatele SPOTLIGHT-204 se remarcă tocmai în această populație greu de tratat”, a declarat Mercedes Diz.

BCC este cea mai frecventă malignitate umană, iar incidența sa continuă să crească la nivel global. Cererea pentru tratamente care păstrează funcția și aspectul este în continuă expansiune, însă opțiunile rămân limitate. Necesitatea cea mai urgentă se află în cazul BCC de risc ridicat în zone sensibile din punct de vedere cosmetic și funcțional, în special pe cap și față, unde aspectul și funcția au un impact emoțional durabil asupra pacienților. Pentru acești pacienți, chirurgia Mohs micrografică și chirurgia convențională obțin rate ridicate de vindecare, dar pot lăsa cicatrici semnificative și compromisuri funcționale, iar chirurgia rămâne singura opțiune recomandată pentru majoritatea pacienților.

Josep Malvehy a adăugat: „Sunt foarte încurajat de rezultatele studiului. Opțiunile non-chirurgicale eficiente rămân o nevoie clinică neîndeplinită pentru pacienții cu BCC de risc ridicat în cap și gât, care sunt de asemenea cei mai greu de gestionat chirurgical și au cele mai mari îngrijorări cu privire la impactul tratamentului. SPOTLIGHT-204 a arătat că acești pacienți au obținut răspuns complet în mai mult de jumătate din cazuri, iar aproape două treimi dintre cei cu leziuni faciale. Aceste descoperiri susțin potențialul BO-112 ca opțiune non-chirurgicală bine tolerată pentru această populație.”

Rezultatele cheie ale studiului SPOTLIGHT-204 includ:

• Populația modificată de intenție de tratament a inclus 46 de pacienți cu 54 de leziuni evaluabile, assessate de o comisie centrală de revizuire.
• Obiectivul principal a fost îndeplinit: 61% (n=28/46) dintre pacienți au obținut obiectivul compus de răspuns vizual și patologic (Gradul 3 sau mai bun) pentru toate leziunile tratate, cu o concordanță vizuală și histologică ridicată.
• Rate semnificative de răspuns în ambele cohortă de risc scăzut și ridicat: 58% (n=21/36) dintre pacienții cu risc ridicat și 70% (n=7/10) dintre pacienții cu risc scăzut au obținut răspuns vizual și patologic.
• Activitate puternică în BCC de cap și gât cu risc ridicat: răspuns vizual complet și răspuns patologic complet (ambele Gradul 1) obținute în 56% (18/32) dintre pacienții cu risc ridicat de cap și gât și 62% (16/26) dintre pacienții cu leziuni faciale.
• Siguranță: BO-112 a fost bine tolerat, fără evenimente adverse severe raportate, fără evenimente adverse legate de tratament de Grad ≥ 3 și fără întreruperi ale tratamentului. Majoritatea evenimentelor adverse legate de tratament au fost ușoare, 91% fiind clasificate ca Grad 1, iar 88% s-au rezolvat în termen de trei zile.

Detalii despre prezentarea de ultim moment la EADV:

• ID abstract: LB-309
• Titlul abstractului: SPOTLIGHT-204: Rezultatele primare ale BO-112 intralesional în carcinomul bazocelular resectabil
• Prezentator: Prof. M. Teresa Fernández-Figueras
• Titlul sesiunii: D1T01.1 – Știri de ultimă oră
• Data și ora sesiunii: Miercuri, 30 septembrie, 15:00-15:15

Despre studiul SPOTLIGHT‑204

SPOTLIGHT‑204 (NCT06422936) este un studiu clinic de fază 2b, multicentric, cu un singur braț, care evaluează eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea BO‑112 intralesional la pacienții cu BCC primar resectabil, cu risc scăzut și ridicat. Studiul a inclus 50 de pacienți, dintre care 40 cu risc ridicat (36 cu leziuni la cap și gât) și 10 cu risc scăzut, care au primit trei injecții intralesionale săptămânal BO-112, urmate de excizie chirurgicală completă la săptămâna 24. Vârsta mediană a fost de 75 de ani (interval 34–90), iar 48% dintre pacienți au fost femei. Obiectivul principal este răspunsul vizual și patologic la săptămâna 24, evaluat de o comisie centrală de revizuire. Obiectivele secundare cheie includ siguranța și tolerabilitatea, precum și răspunsul vizual și patologic evaluat separat de investigator și de comisia centrală de revizuire.

Despre carcinomul bazocelular (BCC)

Carcinomul bazocelular este cea mai comună malignitate umană, iar incidența sa continuă să crească la nivel global. Chirurgia Mohs micrografică și chirurgia convențională obțin rate ridicate de vindecare, dar pot lăsa cicatrici semnificative și compromisuri funcționale atunci când leziunile apar în zone sensibile din punct de vedere cosmetic și funcțional, în special pe cap și gât. Prin urmare, opțiunile non-chirurgicale eficiente care pot fi administrate în punctul de îngrijire în practica dermatologică rămân o nevoie clinică neîndeplinită.

Despre BO‑112

BO-112 este o nanoparticulă de ARN dublu catenar formulată pentru administrare intralesională. Activitatea sa imunoterapeutică este mediată prin activarea căilor de detectare a virusurilor prin intermediul imunității înnăscute, inducerea morții celulare tumorale imunogene și dezvoltarea ulterioară